《自然》发表中科院关于基因编辑技术RNA脱靶及其优化的研究成果中国网讯2019

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中国网讯2019年6月10日，《自然》期刊在线发表了题为《DNA单碱基编辑技术引起RNA脱靶及其通过突变消除RNA活性》的研究论文，该研究由中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心（神经科学研究所）、上海脑科学与类脑研究中心、神经科学国家重点实验室、中国科学院灵长类神经生物学重点实验室杨辉研究组、四川大学华西二院/生命科学学院郭帆研究组和中国科学院上海营养与健康研究所隶属的计算生物学研究所（中国科学院-马普学会计算生物学伙伴研究所）李亦学研究组合作完成，该研究通过全转录组RNA测序发现DNA编辑工具单碱基编辑技术存在大量的RNA脱靶，首次证明了BE3、BE3-hA3A和ABE7.10等多个单碱基编辑技术均存在大量的RNA脱靶，并且ABE7.10还会导致大量的癌基因和抑癌基因突变，具有较强的致癌风险。该研究进而通过点突变的方式对三种单碱基编辑工具进行突变优化，使其完全消除RNA脱靶的活性，首次获得三种更高精度的单碱基编辑工具，为单碱基编辑基础进入临床治疗提供了重要的基础。

单碱基编辑技术是一种是自2012年CRISPR/Cas9技术被发现以来最寄予厚望的高精度基因编辑技术，其中一种单碱基编辑技术BE3可以在不切断DNA双链的情况精确的引入由C/G到T/A的点突变，另外一项单碱基编辑技术ABE7.10可以由T/A突变成C/G的技术，对于基因突变导致的遗传疾病的治疗具有重大意义。 90%的罕见病无药可治，而单碱基编辑技术能够实现非常高精度的目标打靶，因此单碱基编辑技术相继成为脊髓性肌营养不良、地中海贫血、血友病、视网膜黄斑变性、遗传性耳聋等罕见病基因治疗的热门工具之一。