不靠病毒潜入体内 “上帝的手术刀”更安全( 三 ) 在把CRISPR-C

如何把CRISPR-Cas9送到细胞中去？这就需要借助到载体的帮助。

根据基因载体来源，我们可以把基因载体分成5大类，分别是质粒载体、噬菌体载体、病毒载体、非病毒载体和微环DNA 。其中病毒载体是目前最流行的递送方式，截至2018年6月，临床试验中超过70%的基因药物载体为病毒。将复合物连接到病毒后，病毒侵入靶细胞的细胞核， CRISPR-Cas9这把“基因剪刀”才能发挥出真正的功能。

逆转录病毒、腺病毒和腺相关病毒（AAV），这三大类病毒，已经在提供遗传物质的治疗方面进行了广泛的应用。然而，构建病毒载体是一个艰苦而且高成本的过程，并且运用这些病毒载体递送并不能做到万无一失。 “CRISPR-Cas9的优势很明显，劣势也明显。它存在脱靶效应，也可能会切断目标之外的其他区域，对正常的区域进行切除时，就会产生很大的损伤。 ”南京大学现代工程与应用科学学院教授宋玉君说。