让罕见病患者不再“望药兴叹”【深度观察】：【深度观察

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在2月28日国际罕见病日发布的《中国罕见病药物可及性报告（2019）》引起了广泛的关注——我国罕见病患者普遍缺乏治疗药品，或者缺乏及时且足量的治疗，这对患者身心的损伤常常是不可逆的。此外，患者因病致残、因病致贫、因病返贫现象仍较为普遍。

统计显示，全世界范围内已发现的罕见病超过6000种。依据WHO估算，全球受罕见病影响的人群约占总人口的1/15 。在我国，罕见病患者有2000多万。

缺医少药是罕见病群体面临的一大难题。一方面，罕见病发病率很低、临床上很少见，很多临床医生对其认知都极为有限，这给及时准确地诊断病情造成障碍。另一方面，由于市场需求少、研发成本高，很少有制药企业愿意进行罕见病药的研发生产。在几千种罕见病中，仅有不到5%的有药物可以治疗。而且由于研发投入大、患者基数少，药价相对较贵，一些患者因病致贫，甚至因为无力承担药费只能“望药兴叹” 。