罕见病诊断用药壁垒仍待扫除( 三 )

2025-12-24

会上发布的《中国罕见病药物可及性报告（2019）》提出10项建议：在国家药品监督管理局药品审评中心下单独设立罕见病药物办公室，集中管理罕见病药物审评审批；在国家医疗保障局下成立国家罕见病医疗保障专家委员会，为罕见病药物医保准入评估提供专业建议；成立国家罕见病医疗保障专项基金；将罕见病患者治疗花费的年度自付上限设定为8万元；优先支持引进可诊断、可治疗的罕见病的创新药物；优先解决“有药可治”的罕见病的药物可及性问题；完善罕见病目录更新机制；支持本土罕见病药物创新研发和仿制；逐步建立国家级和区域级罕见病诊疗中心；加强患者及患者组织在各项罕见病事务中的参与度。（采访人员王潇雨）

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