治疗|“天价”续命药一针近70万？这对湖南夫妇这样选择
孩子患上罕见病，每年治疗费用高达百万，你会如何选择？来自湖南宁乡这对夫妻，义无反顾地选择了坚持治疗 。
2岁多的诺诺本该是无忧无虑的年纪，他却患上了在新生儿中的发病率约为1/6000-1/10000的儿童罕见病，很长第一段时间，这种病被认为是一种不治之症 。幸运的是，一种特效药的出现，给像诺诺一样的脊髓性肌萎缩（简称SMA）患儿带来了希望，但高昂的治疗费用，却让家长望而却步 。
一针特效药费用近70万，需要长期治疗，一年下来治疗费用上百万……在高昂的费用面前，诺诺的父母选择坚持 。日前，在湖南省儿童医院神经内科病房，患有儿童罕见病的诺诺正和爸爸妈妈等待着第四针的注射，完成这次的注射后，小诺诺的注射周期就可以延长了 。
他们说，希望孩子可以拥有生活自理的尊严，拥有健康人一样的生活 。他们也期望，这种特效药能尽快纳入医保，给SMA患儿的家庭带来更大的希望 。
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坚守：2岁男童患上罕见病，治疗一针费用近70万
2岁多的诺诺家住宁乡，在他十个月大时，原本已经可以正常爬行的他，突然出现了下肢无力的症状，在当地的医院检查无果后，医生建议家长带诺诺到省儿童医院再次检查 。
在湖南省儿童医院，经过一系列排查后，诺诺在一岁时被确诊为脊髓性肌萎缩（简称SMA），对于这种疾病，诺诺家人一无所知 。后来，他们了解到，这是一种儿童罕见病，在新生儿中的发病率约为1/6000-1/10000 。
“我们从来没有想过放弃 。”诺诺爸爸喻先生说，他和妻子在深圳工作，儿子一直父母在照顾，自从确诊后，他们一直没有放弃孩子的治疗 。通过多方途径，他们了解到有一种可以治疗孩子的特效药，只是费用比较昂贵 。
“一针将近70万，而且要长期治疗 。”为了筹措孩子的治疗费用，喻先生和妻子留在深圳拼命工作，年过六旬的爷爷重新从事建筑旧业，每天奔波于工地间 。谈到儿子的病，喻先生红了眼眶 。他说，每次跟孩子在一起，看着他和同龄的孩子相比，软软的没有力气的身体，努力也走不了路的样子，心里就隐隐作痛，“我们一心只想着怎么样才能挣更多的钱，怎么样才能筹到钱让孩子继续治疗下去 。”
喻先生说，患脊髓性肌萎缩的孩子，往往有着较同龄人更高的智力，儿子想念爸爸妈妈时，他会找爷爷奶奶帮自己和爸爸视频，在视频中诺诺会和自己说，“爸爸，我想和你聊一聊” 。
【治疗|“天价”续命药一针近70万？这对湖南夫妇这样选择】今年5月份，诺诺父母用保险理赔款和自家存款，为诺诺购买诺西那生钠注射液 。7月，诺诺完成了负荷期两个月四次的全部注射，此后，他的注射周期将改为三个月一次 。
经过两个月的治疗，诺诺的身体机能有了极大的进步 。“在注射第一针到现在的两个月里，诺诺从原来的不能翻身、只能拖着下半身行走，到现在可以自主翻身并能够短暂地完成平板支撑 。”喻先生表示，这对他们来说是以前想都不敢想的 。为了孩子的健康，他们最终选择继续治疗 。
据了解，这种药物需要患者终生注射，负荷期之后，诺诺仍需要每三个月注射一次，巨额的医药费用成了压在一家人身上的大山 。喻先生说，他和妻子加入了SMA病友群，全国的SMA病友经常在群里讨论各自孩子的病情，他们了解到，在广东佛山，诺西那生钠注射液已经被纳入了医保范围，“普通家庭是难以负担，我们就期望着在湖南也能尽快纳入医保 。”
释疑：“天价”费用70万元一针到底是什么药？
湖南省儿童医院神经内科副主任医师吴丽文介绍，脊髓性肌萎缩是一种遗传性神经肌肉疾病，属于儿童罕见病，在新生儿中的发病率约为1/6000-1/10000 。SMA会导致严重的肌肉萎缩、无力，患者连普通的翻身、蹬腿、爬行都难以实现，最终可能丧失行走能力，并出现呼吸、吞咽障碍 。目前SAM分为SMA-I型、II型、III型和IV型，如果不进行治疗，大多数SMA-I型的患儿无法存活到两岁 。小诺诺丧失了行走能力，属于II型 。
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