湖南首例慢性肉芽肿异基因造血干细胞移植患儿顺利出仓

2025-12-23

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湖南首例慢性肉芽肿异基因造血干细胞移植患儿顺利出仓

　　“姐姐，我想你。”

　　“你要快点好起来，早点和爸爸妈妈回家过年。”

　　1月6日，从湖南省人民医院儿童血液肿瘤科获悉，湖南首例免疫缺陷病—慢性肉芽肿患儿异基因造血干细胞当日移植成功。

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湖南首例慢性肉芽肿异基因造血干细胞移植患儿顺利出仓

患者终于出仓本文图片均由申勇、梁辉图

　　6日上午，10岁慢性肉芽肿患者王吉（化名）在植入14岁同胞姐姐的造血干细胞后，经过移植病房25天的治疗，顺利出仓，转入湖南省人民医院儿童血液肿瘤科隔离病房。

　　为王吉捐献造血干细胞的姐姐璐璐得知弟弟恢复顺利、有望于春节前出院的消息后十分高兴，通过视频通话为弟弟加油。

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湖南首例慢性肉芽肿异基因造血干细胞移植患儿顺利出仓

患者向姐姐说出仓的消息

　　王吉来自湘西州泸溪县一户普通的土家族农家，一出生就体弱多病，生长发育严重滞后于实际年龄，曾多次因严重的肺部感染入住湖南省人民医院儿童呼吸科病房，在医务人员救治下，每次都能康复出院，但间隔不久，又会因严重的肺部、皮肤、骨骼等部位感染再度入院。

　　慢性肉芽肿病情复杂，是发病率仅为1/20~25万的罕见免疫缺陷病，王吉多次基因检测都未能确诊。直到2019年1月，医院联系了一家广州的医疗机构为王吉再次进行相关基因检测，才最终确诊。

　　该院儿童血液肿瘤科主任贺湘玲向澎湃新闻介绍，慢性肉芽肿是由于基因缺陷引起的吞噬细胞功能障碍而导致的一系列症状，患者细胞失去了吞噬病原体的功能。病症主要表现为反复且严重的细菌真菌感染、炎症反应失调所致的肉芽肿形成及其他炎症性疾病的产生。

　　贺湘玲称，因该疾病导致机体抵抗力下降，所以患者需长期应用抗生素（尤其是抗真菌药物）预防和治疗感染，造血干细胞移植是目前惟一根治的手段。

　　随后，王吉与14岁的同胞姐姐璐璐配型成功。经反复讨论后，医院决定于2019年12月为王吉进行异基因造血干细胞移植。

　　2019年12月11日，王吉正式入住医院细胞移植病房层流仓内进行“预处理”。15日，璐璐进行造血干细胞动员。19日，多根针管扎进璐璐的血管里采集造血干细胞，由于血管太细出现血管痉挛，璐璐疼得躺在床上不能动弹。6小时后，造血干细胞被成功提取，并植入王吉体内。

　　移植期间，虽然没有出现明显的排异反应，但因大剂量化疗药物的毒性反应，王吉出现口腔溃疡、胃炎症状。在细胞移植病房医务人员的治疗和护理下，王吉在移植后第11天，血象逐渐上升，检测提示“植入成功”。

　　“感谢湖南省人民医院儿童血液肿瘤科和细胞移植小组的医生护士给了我儿子第二次生命！”王吉爸爸激动地说。

　　贺湘玲表示，王吉不久便可以出院，但仍需定期回医院监测、调整药物，“免疫重建需要大约半年时间，在这之前，任何一次严重的感染都会威胁孩子的生命”。

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