突破！早期帕金森病、阿尔茨海默病等神经退行性疾病有了治疗新方

2025-12-23

江苏龙网：

　　今年的国际遗传工程机器大赛项目完成了两大突破：一是提出了能有效缓解早期神经退行性疾病的解决方案；二是验证了修饰后的外泌体药物较高的靶向性。西交利物浦大学大四学生赵江岳介绍。

　　上月， 2019年国际遗传工程机器大赛（International Genetically Engineered Machine Competition ，简称iGEM）在美国波士顿落下帷幕，西交利物浦大学本科生团队凭借在早期神经退行性疾病治疗领域提出的创新方案，斩获大赛金奖。

**突破！早期帕金森病、阿尔茨海默病等神经退行性疾病有了治疗新方案**

　　从2018年初起，西浦iGEM团队就确立了治疗和缓解包括帕金森病、阿尔茨海默病、亨廷顿舞蹈症在内的神经退行性疾病的目标。与赵江岳共同担任西浦iGEM团队队长的生物科学系学生李妙言说。

　　李妙言已连续两年参加iGEM竞赛。去年，团队提出以‘外泌体运输平台’为核心的治疗方案，并通过改造人类胚胎肾细胞系，实现了外泌体的大量增产。外泌体是从人体细胞中分泌出的小囊泡。通过静脉注射，修饰后的外泌体能承载着药物穿越血液和人脑之间的‘过滤网’——血脑屏障，将药物输送进大脑。她解释道。

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　　今年，我们在去年提出治疗理论的基础上，初步验证出这套治疗方案的可行性。外泌体中具体装什么药物？能不能起到靶向的作用？这是今年解决的两大问题。赵江岳补充道。

　　西浦团队在文献调查中发现，星状胶质细胞分泌的蛋白——兴奋性氨基酸转运体（简称EAAT2），能促进神经元对神经递质——谷氨酸的吸收，从而避免细胞环境中谷氨酸浓度过高所造成的神经损伤，因此对早期神经退行性疾病有显著的缓解作用。

　　早期的帕金森病、阿尔茨海默病患者，会呈现EAAT2蛋白含量下降的趋势。如果EAAT2蛋白不能表达，兴奋性神经递质就会在大脑中大量积累，从而对神经系统产生毒性，引起各种恶性后果，比如帕金森病人无法控制身体的移动。赵江岳说。

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　　他举了个例子：以前农村中使用一种农药，老鼠吃了这种药后一直在颤抖，神经持续兴奋、高度紧张。如果这种兴奋得不到消除，脑细胞长时间处于激发状态，就会一点点凋亡、坏死，导致大脑功能失调。

　　李妙言介绍，目前神经退行性疾病的病因尚未明确，但针对早期患者补充、恢复其脑内EAAT2蛋白的表达水平，能起到有效的保护和缓解作用。

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