“三问”基因编辑 中国科学家提出安全检测新方法( 三 )
科学界尝试用基因编辑去解决罕见病的难题 。 “如果我们有一把‘剪刀’ ， 就是有效的基因编辑工具 ， 能把突变的基因修正 ， 是否就能治疗这些病呢？”杨辉说 。
他介绍 ， 基因治疗的概念从上世纪80年代提出 ， 经过科学家们几十年的努力 ， 直到2010年后 ， 才相继出现几种药物 ， 能治疗某些单基因遗传病 ， 而这相对7000种罕见病的大数而言还远远太小 ， 但FDA(美国食品药品监督管理局)预计 ， 到2022年 ， 超过40种基因治疗新药有望上市 。
GOTI技术的实验流程及主要结果 。 中国科学院科技摄影联盟 供图
第二问：什么样的基因编辑可行？
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